《柳叶刀》杂志（Lancet.）2012年7月7日发表的一项来自美国的二期临床试验研究表明，在已接受高剂量他汀类药物单药治疗或联合依折麦布治疗的杂合子家族性高胆固醇血症患者中，REGN727具有很好的耐受性，并确实进一步降低了LDL-C水平。REGN727或可*控制有此疾病患者的LDL-C水平。

　　在1期临床试验中，抑制前蛋白转化酶枯草溶菌素9（PCSK9）可显著降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平。因此研究人员针对杂合子家族性高胆固醇血症患者，在他汀治疗的基础上评估不同剂量及给药间隔情况下，PCSK9单克隆抗体REGN727进一步降低LDL-C的有效性和安全性。

　　该项多中心、随机、安慰剂对照的2期临床试验在美国和加拿大的16个血脂门诊中进行。在2011年1月18日至2011年11月7日期间，研究者入选了杂合子家族性高胆固醇血症患者，这些患者采用稳定剂量的他汀类药物治疗及饮食控制，部分患者联合依折麦布治疗，基线LDL-C浓度大于等于2.6 mmol/L。患者按照1:1:1:1:1的比例随机接受5种不同的治疗方案：每隔4周皮下注射REGN727 150 mg, 200 mg, 或300 mg，每隔2周皮下注射150 mg，或者安慰剂治疗。根据基线是否合并应用依折麦布进行分层。研究者、研究的工作人员以及患者对治疗分组情况均不知情。研究的主要终点为评价在意向性治疗人群中经过12周治疗后LDL-C水平较基线下降的平均百分比，治疗组间采用协方差模型进行分析。

　　结果显示，研究共入选77例患者，每组15-16例，所有数据均进行分析。与基线相比，治疗12周后，应用zui小二乘法得出的平均LDL-C降低值在每隔4周皮下注射150 mg组为28.9%（P=0.0113），每隔4周200 mg组为31.54%（P=0.0035），每隔4周300 mg组42.53%（P＜0.0001），每隔2周150 mg组达到67.9%（P＜0.0001），安慰剂组为10.65%。安慰剂组中出现了一例严重不良事件，而REGN727治疗组中未出现不良事件。未出现肝脏转氨酶和肌酸激酶水平升高超过正常上限3倍的情况。zui常见的不良反应为在300mg REGN727治疗组中1例患者出现注射部位反应。